Disponible a Espanya tofersen, primer tractament autoritzat per a l'ELA (ELA-SOD1) a la UE des de 1996
L'Esclerosi Lateral Amiotròfica (ELA) condueix a la pèrdua progressiva de massa muscular, força i funció dels músculs del cap, el coll, músculs respiratoris i de les extremitats i, en última instància, a la mort per insuficiència respiratòria en una mitjana de 3-5 anys des del diagnòstic de la malaltia.
En el cas de l'ELA-SOD1, els pacients presenten una mutació en el gen SOD1 que condueix a la producció d'una forma tòxica de la proteïna SOD1, desencadenant la malaltia. Tofersen, el nou tractament, aconsegueix disminuir la producció d'aquesta proteïna tòxica.
El medicament ha estat inclòs en el finançament públic a Espanya i està destinat a pacients amb ELA que presentin la mutació en el gen SOD1. Els estudis han demostrat millores en la funcionalitat dels pacients a partir de la setmana 28 de tractament.
Remitido | Fotografies: Remitido
Amb la col.laboració de: