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Comunitat Valenciana: Disponible en España tofersen, primer tratamiento autorizado para la ELA (ELA-SOD1) en la UE desde 1996
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La Plana al Dia | Comunitat Valenciana | General | 17-09-2025
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) conduce a la pérdida progresiva de masa muscular, fuerza y función de los músculos de la cabeza, el cuello, músculos respiratorios y de las extremidades y, en última instancia, a la muerte por insuficiencia respiratoria en una media de 3-5 años desde el diagnóstico de la enfermedad.
En el caso de la ELA-SOD1, los pacientes presentan una mutación en el gen SOD1 que conduce a la producción de una forma tóxica de la proteína SOD1, desencadenando la enfermedad. Tofersen, el nuevo tratamiento, logra disminuir la producción de esta proteína tóxica.
El medicamento ha sido incluido en la financiación pública en España y está destinado a pacientes con ELA que presenten la mutación en el gen SOD1. Los estudios han demostrado mejoras en la funcionalidad de los pacientes a partir de la semana 28 de tratamiento.
Amb la col.laboració de:
la conselleria d'educació, investgació, cultura i esport.
Generalitat Valenciana